Cosa vuol dire partecipare a uno studio clinico

Cosa vuol dire partecipare a uno studio clinico? Ne conosciamo gli aspetti?

Quali sono le opportunità e quali gli svantaggi di entrare a far parte di una sperimentazione su un farmaco o su un approccio terapeutico innovativi?Ci sono opportunità e rischi nel partecipare a una sperimentazione clinica, e spesso non sono ben chiari ai pazienti.

Il vantaggio più importante è certamente quello di poter accedere a farmaci o ad approcci terapeutici innovativi rispetto allo standard di cura. Inoltre può significare accedere ad una modalità di cura prima che questa diventi disponibile: in Italia, questo tema è particolarmente sentito, perché attraverso uno studio clinico si può ricevere un trattamento farmacologico magari già disponibile negli Stati Uniti, ma non ancora in Europa. Un altro aspetto da considerare è rappresentato dai frequenti controlli ed esami cui si deve sottoporre un paziente arruolato in uno studio clinico, alcuni pazienti percepiscono questo come un vantaggio, perché dà loro la sensazione di essere più seguiti, mentre per altri questo è uno svantaggio, perché li obbliga ad accedere spesso al centro, magari anche con problemi logistici legati alla distanza dal domicilio. Infine, una piccola percentuale di pazienti si sente gratificata dal contribuire alla ricerca.

Uno svantaggio è quello della randomizzazione, cioè per dimostrare che un nuovo approccio è più efficace dello standard di cura, i ricercatori devono spesso fare un paragone tra i due. A seconda del tipo di studio, è quindi possibile che un paziente non riceva il trattamento sperimentale, ma quello standard. La selezione è casuale e molto spesso “in cieco”, ossia nemmeno il ricercatore sa quali pazienti stanno effettuando uno o l’altro trattamento. Comprensibilmente, per un paziente questo è difficile da accettare. Vi è poi lo svantaggio di non sapere se il nuovo trattamento sarà davvero più efficace di quello standard: è importante far capire che non vi sono certezze ma si tratta, appunto, di uno studio che ha quasi sempre come alternativa il poter ricevere una cura standard, e che il parteciparvi è assolutamente volontario e con un consenso che può essere ritirato in qualsiasi momento il paziente lo desideri.

Nessuno è una cavia. La percezione di cosa significhi partecipare a una sperimentazione cambia poi molto da persona a persona. C’è chi si sente un numero, e di conseguenza non ben seguito, anche quando trattato al di fuori di studi clinici: questo fa parte del vissuto e della percezione di ognuno di noi. La frase che ancora oggi è la più pronunciata dai non addetti ai lavori quando si parla di studi clinici è “non voglio fare da cavia”. Questa paura si riscontra soprattutto in alcune fasce di età e va assolutamente tenuta in considerazione da parte dei medici.

E’ necessario sempre di spiegare tutti i dettagli degli studi clinici in maniera semplice, premettendo che in ogni caso, se anche non si aderisce alla sperimentazione, si riceverà comunque la terapia più indicata. Va anche chiarito che per partecipare ad uno studio clinico è necessario essere in cura presso il centro in cui lo stesso sia attivo, e questo può significare per alcuni pazienti – e le loro famiglie – doversi spostare.

Le fasi di uno studio clinico. Gli studi clinici si distinguono, ad esempio, a seconda della fase di avanzamento dello sviluppo di una nuova molecola. Gli studi di fase I sono quelli in cui un approccio terapeutico già sperimentato in vitro o su animali viene testato sugli esseri umani. Che sia una nuova molecola, o una nuova combinazione di farmaci già testati, una nuova via di somministrazione, o una nuova formulazione, lo scopo è valutarne la tollerabilità e le proprietà farmacocinetiche (a quali dose agisce e come, e a quali diventa tossica). A seguire, ci sono gli studi di fase II, che si svolgono solitamente su un gruppo piccolo e molto selezionato di pazienti (da 100 a 300 circa): possono essere studi terapeutici orientativi, per raccogliere dati sull’efficacia del farmaco, senza gruppo di controllo, o studi con un braccio di controllo (di paragone). Negli studi di fase III il nuovo approccio – dimostratosi efficace e con un noto profilo di tossicità – viene confrontato con lo standard di cura. Sono studi solitamente molto ampi, che possono coinvolgere anche 1000 o 2000 pazienti, svolti in più centri. Infine ci sono gli studi di fase IV di farmacovigilanza, che sono condotti dopo la registrazione (ossia dopo la commercializzazione del nuovo approccio terapeutico), per approfondire le interazioni e determinare al meglio il valore terapeutico su una popolazione di pazienti molto più simile a quella che è presente in tutti gli ambulatori e quindi con criteri di selezione meno restrittivi rispetto alle altre fasi di studio.

Fonte: AIOM (ASSOCIAZIONE ITALIANA ONCOLOGIA MEDICA)

 

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