21 aprile 2024 – Sclerosi sistemica, così le pazienti muoiono: “il farmaco costa poco, nessuno lo produce” di Alessandro Mantovani

Al Policlinico del Campus Biomedico di Roma c’è una donna sulla sessantina in terapia intensiva da un mese. E’ in condizioni molto gravi dopo una crisi renale con complicanze vascolari, dovuta alla sclerosi sistemica o sclerodermia di cui soffre. Una malattia rara autoimmune caratterizzata da fibrosi e anomalie vascolari cutanee, articolari e degli organi interni: in Italia i pazienti sono almeno 10 mila, soprattutto donne: tra il 10 e il 20% sviluppano crisi renali.

Spiega il professor Roberto Giacomelli, direttore dell’Immunoreumatologia del Campus: “Fino a due o tre anni fa trattavamo questi casi con ACE-inibitori come Enalapril, gli stessi che si usano per l’ipertensione arteriosa, ma in un dosaggio maggiore, dieci fiale da 20mg al giorno durante le crisi renali. Sono farmaci vecchi che costano poco, anche 30 centesimi – dice ancora il professore – ci sono molti generici. Purtroppo non sono più in commercio in Italia e in Europa. Le case farmaceutiche non hanno più interesse a produrli per poche fiale l’anno” Non sono farmaci orfani: le compressi di Enalapril o Captopril per l’ipertensione ci sono, mancano solo le fiale iniettabili. “Nessuno, in Europa, si è posto il problema che è un salvavita, né è stato attivato il fondo per le malattie rare – osserva Giacomelli – Eppure ci sono terapie geniche per le malattie rare che costano decine di migliaia di euro al mese”, per le quali gli investimenti non mancano. “Ma così torniamo al XIX secolo, quando la mortalità in caso di crisi renale era sopra l’80%”. Con gli ACE-inibitori, secondo gli studi disponibili, è scesa al 25%.

L’allarme è stato diffuso dall’Osservatorio malattie rare (OMAR), la Lega Italiana Sclerosi Sistemica guidata da Manuela Aloise ha raccolto 21mila firme su Change.org e attivato un’interlocuzione con Ministero della Salute e AIFA. Alla Salute dicono che stanno studiando soluzioni per importare i farmaci e costituire una scorta. Meglio tardi che mai. Intanto però, anche una 44enne malata di sclerosi sistemica fatica a ottenere le costose immunoglobuline di cui ha bisogno dopo vari episodi di occlusione intestinale, altra complicanza tipica. E’ in cura da un anno in Reumatologia al Vanvitelli di Napoli. Il professor Francesco Ciccia dell’Università Federico II ha assicurato al Fatto di aver attivato la procedura per la somministrazione off label del farmaco, non ancora approvato per questa indicazione. “La settimana prossima dovremmo ottenere l’autorizzazione”