Sclerosi sistemica e cellule staminali

Uno studio ha valutato l’efficacia del trapianto autologo di cellule staminali derivate dal tessuto adiposo nel migliorare la funzione della mano di persone con la sclerosi sistemica. Pur non essendo stato raggiunto l’obiettivo primario della ricerca, l’andamento complessivo dei risultati ha suggerito la possibile efficacia dell’approccio e la sua sicurezza.

Lo studio STAR

Disfunzioni della mano sono frequenti nella sclerosi sistemica e Khanna e colleghi hanno valutato l’efficacia del trapianto autologo di cellule rigenerative derivate dal tessuto adiposo nel migliorare la funzione della mano di persone affette da questa malattia. Lo studio è stato denominato STAR ed è stato prospettico, randomizzato, in doppio cieco e ha previsto un confronto con il placebo.

Le cellule rigenerative derivate dal tessuto adiposo sono state iniettate in ciascun dito nei soggetti affetti da sclerosi sistemica. La variabile primaria di efficacia è stata la modificazione della funzione della mano a 24 e a 48 settimane dall’esecuzione del trapianto ed è stata valutata usando la scala di Cochin della funzione della mano (in inglese Cochin Hand Function Scale: CHFS).

Tra le variabili secondarie c’è stata la modificazione a 48 settimane dei risultati del questionario di valutazione della salute-indice della disabilità (Health Assessment Questionnarire-Disability Index: HAQ-DI). Sono state previste analisi separate per i dati dei malati con sclerosi sistemica diffusa e per quelli con sclerosi sistemica limitata alla pelle.

Gli 88 soggetti arruolati nello studio sono stati suddivisi, mediante randomizzazione, nel gruppo che ha ricevuto il trapianto autologo di cellule rigenerative derivate dal tessuto adiposo o il placebo. Del primo gruppo hanno fatto parte 48 soggetti, 32 con sclerosi sistemica diffusa e 16 con la forma localizzata alla cute. Il secondo gruppo era costituito da 40 individui, 19 con sclerosi sistemica diffusa e 21 con la forma limitata alla pelle. La variabile primaria di efficacia è migliorata di più nel gruppo che ha ricevuto il trapianto (11.0 ± 12.5) rispetto al gruppo placebo (8.9 ± 10.5), ma la differenza non è stata statisticamente significativa (p=0.299). Per le persone affette dalla forma diffusa della sclerosi sistemica, la differenza dei risultati ottenuti a 48 settimane con la scala di Cochin della funzione della mano è stata di 6.3 punti (p=0.069). La variabile secondaria, intesa come modificazione dei risultati dell’HAQ-DI ha mostrato una differenza di 0.17 punti (p=0.044).

Miglioramenti maggiori della differenza minima clinicamente importante sono stati registrati nel 52% delle persone curate con il trapianto di cellule rigenerative derivate dal tessuto adiposo riguardo al punteggio della CHFS e ai risultati del HAQ-DI, mentre gli stessi risultati si sono ottenuti solo nel 16% del gruppo placebo (p=0.016). Sia il prelievo di piccoli volumi di tessuto adiposo, che il trapianto di cellule rigenerative derivate dal tessuto adiposo, sono stati ben tollerati.                     

Nelle conclusioni gli autori hanno evidenziato che, nonostante non si sia ottenuto un miglioramento statisticamente significativo, l’andamento degli esiti raggiunti nei malati con sclerosi sistemica diffusa ha suggerito che la procedura è fattibile e tendenzialmente efficace. Studi futuri ne fornire le necessarie conferme.   

Articolo Dott. Tommaso Sacco Fondazione Merck Serono

Fonte: Adipose-Derived Regenerative Cell Transplantation in Systemic Sclerosis: Scleroderma Treatment with Celution Processed Adipose Derived Regenerative Cells- a Randomized Clinical Trial; Arthritis & Rheumatology 2022 Mar 31. 

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