13 ottobre 2021 – La 12esima Commissione del Senato ha approvato all’unanimità il DdL sulle malattie rare (AS. 2255) più noto come Testo Unico Malattie Rare. Sarà dunque ora necessario solo il voto dell’intera Aula del Senato e la successiva pubblicazione in Gazzetta dei Decreti Attuativi per trasformare questo testo in Legge.

Il Testo stabilisce infatti l’omogeneità delle prestazioni per i malati rari su tutto il territorio nazionale, l’accesso ai farmaci orfani, il sostegno alla ricerca clinica sulle malattie rare, l’assistenza di prossimità per i pazienti.

Sicuramente un importante punto di partenza per declinare interventi concreti a pieno sostegno dei 2 milioni di malati rari in Italia e pensare alla centralità del paziente e alle cure personalizzate.

Il testo prevede la definizione e l’attuazione del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, che comprende i trattamenti e i monitoraggi di cui la persona affetta da una malattia rara neces­sita, e un percorso struttu­rato nella transizione dall’età pediatrica al­l’età adulta.

Sono posti a totale carico del Servizio sanitario nazionale i trattamenti sanitari, già previsti dai livelli essenziali di assistenza (LEA) o qualificati salvavita, compresi nel piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato e indicati come essenziali.

Per superare le disparità regionali nell’accesso ai farmaci, il testo prevede che, una volta approvati dall’AIFA, siano resi immediatamente disponibili dalle Regioni.

Il testo prevede inoltre l’istituzione di un fondo di solidarietà con una dotazione pari a 1 milione di euro annui a decorrere dall’anno 2022, finalizzato a favorire l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale delle persone affette da malattie rare e l’istituzione del comitato nazionale che riunisca tutti gli attori istituzionali nazionali, quelli regionali, le professioni, le associazioni dei pazienti, le società scientifiche e gli enti di ricerca per definire le linee strategiche.

 “Sono felicissima, come Relatrice alla Camera dei Deputati e firmataria del Testo Unico per la legge sulle malattie rare, che oggi si sia concluso l’iter al Senato. Un percorso alla camera lungo e complesso – dichiara Fabiola Bologna, deputata di Coraggio Italia –  che ha richiesto grande impegno e discussioni, ma oggi posso dire che ne è valsa la pena! In questa legge ci sono tutti i Diritti esigibili per migliorare la Vita dei Malati Rari e delle loro Famiglie sia dal punto di vista sanitario che sociale e per la ricerca! Un Grande successo, oggi sono soddisfatta del mio lavoro di  parlamentare della Repubblica Italiana!“

“E’ un passaggio che segna una svolta in quella che deve diventare la ‘buona routine’ nella gestione dei malati rari“. Ha sottolineato il Sottosegretario alla Salute, Pierpaolo Sileri.

“È una notizia bellissima perché il Testo Unico per le Malattie rare è frutto di un grande sforzo – ha affermato la Senatrice Paola Binetti – volto a superare punti di vista diversi e legittimi, nell’interesse esclusivo dei pazienti. Consapevoli che l’ottimo è nemico del buono e ritenendo che sia tempo di trasformare la teoria in concretezza. Un atto dovuto a tutte le famiglie che convivono con le malattie rare e sono in attesa di risposte”.

Al netto dei risultati fin qui raggiunti indubbiamente molto è stato fatto e molto ancora resta da fare per colmare l’enorme divario di prestazioni e servizi erogati a carico del SSN nelle diverse Regioni. Chiediamo celerità di intervento e di attuazione per garantire alle persone adeguata assistenza anche di prossimità e progetti di ricerca concreti volti a migliorare qualitativamente la quotidianità di tutti i nostri rappresentati. Questo l’obiettivo principale di tutte le Associazioni di Pazienti che, come la nostra, sono ogni giorno al servizio della persona e il cui lavoro serio e attento si traduce nella formulazione di linee guida.

Ufficio Stampa Lega Italiana Sclerosi Sistemica  ufficiostampa@sclerosistemica.info;

Testo Unico Malattie Rare integrale