Un allarme ormai divenuto impossibile da tacere. Da un paio di anni in rappresentanza dei pazienti affetti da sclerosi sistemica progressiva lavoriamo presso le regioni e i loro centri di approvvigionamento per sensibilizzare sull’importanza per i pazienti sclerodermici di essere trattati con la specialità Endoprost (Iloprost) + siringa (AIC n. 027184035) da somministrare con pompe indossabili Infonde, già storicamente presenti presso la totalità dei reparti e d.h. infusionali delle reumatologie/medicine interne italiane.

Per una mera questione finanziaria di risparmio economico sulla pelle dei cittadini, il farmaco è stato messo in concorrenza, nelle gare d’acquisto regionali, con la molecola Iloprost con siringa per il trattamento fenomeno Raynaud secondario a sclerodermia inf ev, 50 mcg, fiala con siringa, con quelli genericati.

Su un risparmio di pochi centesimi i nostri assistiti stanno vivendo una peggiore qualità di cura poichè Iloprost in formulazione originale risulta quello più indicato per appropriatezza prescrittiva, innovazione tecnologica e qualità di vita .

Da scheda tecnica, Endoprost, (AIC n. 027184035) è l’unica specialità a base di Iloprost in commercio in Italia ad avere un’indicazione specifica nel trattamento del fenomeno di Raynaud secondario a Sclerodermia ed a essere autorizzato alla somministrazione con pompa indossabile Infonde. Questa innovativa pompa siringa (Infonde), per le sue peculiari caratteristiche (120 g di peso) e l’indipendenza da corrente elettrica, permette ai pazienti cronici la piena libertà di movimento durante le 6/8 h d’infusione endovenosa per i 3-5 gg di terapia al mese.

Inoltre, solo con Endoprost ed il relativo dispositivo indossabile, è possibile l’eventuale trattamento del paziente a domicilio in pieno accordo con la recente L.648 ((GU238 del 05/10/2021).  

Come se ciò non bastasse, numerosi studi pubblicati in letteratura dimostrano che infondere Endoprost con tale device garantisca maggiore precisione nei dosaggi, una riduzione degli eventi avversi legati all’azione vasodilatatrice del farmaco, una migliore maneggevolezza e compliance al trattamento dei pazienti,  importante riduzione dei tempo di monitoraggio dei pazienti da parte degli infermieri e non ultimo un risparmio economico in termini di acquisto di siringhe, deflussori e kit infusionali, essendo già compresi nella confezione.

Attualmente le Regioni che non garantiscono l’acquisto del farmaco originale sono Piemonte, Puglia, Marche. Toscana, Campania e Sicilia ad eccezione di alcuni centri ospedalieri che, su richiesta e a discrezione del medico specialista, possono chiedere l’acquisto extra bando del farmaco originale. Purtroppo ben sappiamo che spesso i medici specialisti rispondono in preferenza alle richieste delle Direzioni Generali Aziende piuttosto che preservare la qualità della cura della persona.

A suffragare le nostre annose richieste il recente interessantissimo articolo del Prof. Antonino Mazzone il quale in una lunga lettera al Direttore del Quotidiano Sanità I malati rari hanno diritto di essere trattati ovunque allo stesso modo – Quotidiano Sanità (quotidianosanita.it), espone in maniera esaustiva la situazione attuale: “Questi pazienti che erano incurabili hanno ricevuto negli ultimi 30 anni una terapia iloprost che ne limita la progressione, che abbatte la crisi renale sclerodermica prima causa di morte fino a qualche anno fa, che fa guarire le ulcere e che migliora la qualita’ di vita. Esistono differenze nelle modalità di utilizzo dei prostanoidi endovenosi (Iloprost) da una Regione ed un’altra. In particolare dalla necessita’ di stare per sei ore sdraiati in un letto attaccato ad una pompa di infusione si è passati alla possibilita’ di avere una pompa di infusione elettronica ed un sensore che si possono controllare a distanza, con l’idea di tenere a domicilio questi pazienti monitorizzati da remoto con l’utilizzo delle infermiere di famiglia. Si agisce scientificamente sulla patologia, si agisce sull’occupazione dei letti, si migliora in maniera significativa la soddisfazione dei pazienti.Si ricorda che tale terapia in indicazione clinica AIFA con il farmaco in gazzetta ufficiale legge n°648 puo’ essere fatta anche a domicilio, visto che prevede un impegno di una volta al mese spesso in giovani donne che hanno necessita’ ad avere una vita dignitosa. Gia’ studi pubblicati dimostrano come questa terapia migliori la compliance e la coustmer satisfaction dei pazienti. (A new digital health tool for the telemonitoring of patients with scleroderma during iloprost administration: a feasibility and acceptability study. Faggioli P, …….Mazzone A. Eur Rev Med Pharmacol Sci. 2023 Jan;27(2):799-804. doi:) In alcune regioni dove si deve acquistare il farmaco al ribasso, viene acquistato il farmaco generico, senza gli strumenti ed i supporti che ne permettano un uso scientifico ed attuale indipendente da tutti i sevizi offerti e modalita’ operative di infusione che di solito accompagna l’originator. Il generico non ha la pompa elettronica di infusione e il paziente deve stare allettato sei ore, se l’azienda vuol comprare la pompa di infusione o il sensore il prezzo lievita di più il generico diventa anche economicamente non conveniente, nonostante queste considerazioni supportate da vari lavori scientifici, alcune Regioni se ne fregano. Credo che la vita di una paziente di malattia rara valga molto di più di questi meccanismi antiscientifici ed anti economici”.

Quale associazione nazionale pazienti, dopo le numerose proteste che hanno portato, in conferenza stato- regione, all’approvazione del nuovo Piano Nazionale Malattie Rare 23-26, non possiamo che tenere alta l’attenzione su questa grave ingiustizia. È inaccettabile che persone con la stessa malattia ricevano trattamenti differenziati da Regione a Regione per un farmaco che non ha un costo che possa giustificare scelte economiche al risparmio anzi auspichiamo che in tutte le regioni si proceda celermente all’acquisto anche dei farmaci innovativi per la nostra grave patologia .

Infatti, la terapia combinata dei farmaci in studio, associata all’Iloprost, si sta rivelando l’approccio vincente nel rallentare il decorso di malattia e ci fa ben sperare in cure sempre più efficaci.

Manuela Aloise, Presidente Socio Fondatore
LEGA ITALIANA SCLEROSI SISTEMICA