Si parla spesso di ricerca clinica, di sperimentazione nuovi farmaci o di applicazione di farmaci esistenti con indicazione terapeutica per patologie diverse da sclerosi sistemica, i cosiddetti farmaci “presi in prestito” o off-labels, soprattutto per attenuare o risolvere le comorbidità derivanti da complicanze su organi ed apparati come cuore, polmoni, reni e apparato urinario, apparato gastro esofageo, colon retto per citare quelli tra i più coinvolti.
E di nuovo si fa presto a dire “ricerca “ senza poi approfondire  quali sono le varie fasi, la regolamentazione da seguire, la durata, il livello di sicurezza e i possibili obiettivi da raggiungere ma soprattutto il ritorno dei risultati conseguiti alla persona indagata, attore principe delle ricerche.

Infatti partecipare ad uno studio clinico può essere importante per la raccolta di informazioni, per l’analisi dei risultati strumentali, per la valutazione dell’efficacia del farmaco e dei correlati effetti secondari, per la valutazione di una remissione o stadiazione di malattia, ma è indispensabile rendere noti i risultati di follow-up anche alle persone oggetto dello studio.

Nonostante infatti i pazienti non siano i decisori principali per la valutazione di questi studi, a loro però si deve una relazione sommaria dei risultati ottenuti anche a dimostrazione dell’utilità del loro contributo che non è da considerarsi solo come  dato statistico.

Cos’è una sperimentazione clinica?

Per sperimentazione clinica si intende qualsiasi studio sull’uomo finalizzato a scoprire o verificare gli effetti di un nuovo farmaco o di un farmaco già in commercio ma con nuove indicazioni terapeutiche, con l’obiettivo di accertarne la sicurezza e l’efficacia. Le persone che prendono parte agli studi clinici sono i veri eroi di questo processo.

Perché partecipare a uno studio clinico?

Il paziente che partecipa a uno studio clinico ha l’opportunità di ricevere un nuovo trattamento. Se il nuovo trattamento si dimostra efficace o più efficace rispetto a quello convenzionale, i pazienti ammessi allo studio possono essere tra i primi a trarne beneficio. Inoltre, con il suo contributo, il paziente ha la possibilità di aiutare altri malati e di supportare il progresso della medicina.

Perché le sperimentazioni cliniche sono importanti?

Senza sperimentazione clinica non vi sarebbero terapie innovative per curare malattie e altri tipi di disturbi. È attraverso questi studi condotti sull’uomo che si valutano potenziali nuovi trattamenti medici.

Alcune definizioni di termini riguardanti la Ricerca Clinica

Fasi di uno studio clinico: la sperimentazione clinica avviene attraverso diverse fasi, con scopi e tempistiche diversi. Gli studi di fase 2 hanno lo scopo principale di valutare la sicurezza del farmaco sperimentale, mentre gli studi di fase 3 si concentrano sulla sua efficacia.

Randomizzazione: il paziente verrà assegnato in maniera casuale o al trattamento sperimentale o al placebo. Perché? Ciò è necessario affinché nei due gruppi di trattamento siano presenti pazienti dalle caratteristiche omogenee, al fine di garantire la validità scientifica dello studio ed evitare la creazione di gruppi di trattamento troppo diversi e quindi non paragonabili.

Doppio cieco: nè il paziente nè il medico di studio sono a conoscenza del gruppo di trattamento a cui il paziente è stato assegnato (in maniera casuale). Perché? Questo serve affinché nè il paziente nè il medico di studio abbiano pregiudizi nei confronti del trattamento, che potrebbero compromettere l’integrità scientifica dello studio. Esempio: il medico sa che il paziente riceve il placebo, quindi tende a dare una valutazione clinica più negativa per quel paziente; oppure il paziente sa di ricevere il farmaco sperimentale, quindi riporta al medico un miglioramento percepito ma non reale.

Placebo: è una sostanza priva di alcuna azione farmacologica, che viene usata negli studi clinici per fare appropriati confronti con sostanze farmacologicamente attive. Perché? Il placebo serve per quantificare in maniera concreta il beneficio derivante dal trattamento sperimentale. Il placebo viene utilizzato solo se è considerato eticamente accettabile.

Ma come viene percepito lo “studio clinico” dai pazienti e quale è la consapevolezza che si è raggiunta al netto del pregiudizio, sempre molto diffuso, di sentirsi le cavie di un meccanismo terapeutico?

Abbiamo provato a fare il punto della situazione insieme a persone affette da sclerosi sistemica che molto generosamente, su scala nazionale, in 60 hanno risposto alla nostra indagine; Il 76% del campione intervistato era donna ed il rimanente uomo; l’età media dei partecipanti si attesta ai 55 anni.

I risultati sono netti e sorprendenti: l’88% sa che cos’è uno studio clinico ma solo il 42 % conosce tutte le fasi di una sperimentazione clinica. L’ 83% delle persone affette da sclerosi sistemica si dichiara disponibile a partecipare ad uno studio clinico. Le motivazioni sono intuibili e vanno dal miglioramento della qualità di vita per convivere con questa patologia cronica, alla ricerca delle cause che la scatenano in modo da poter agire precocemente, al sentimento positivo di speranza nel futuro nel sapere che ci sono studi attivi.

La totalità delle persone intervistate è concorde nel voler ricevere informazioni relative alla ricerca clinica. Infatti il ruolo delle persone affette da sclerosi sistemica è sempre più preponderante nella volontà di partecipazione anche e soprattutto all’interno di una realtà associativa come quella della Lega Italiana Sclerosi Sistemica, che unisce a livello nazionale i pazienti e li rappresenta.

Purtroppo solo il 18% degli intervistati è stato coinvolto in uno studio clinico trascurando in maniera massiva un restante 82% di persone malate che, contrariamente, avrebbero gradito essere coinvolti attivamente in un percorso di ricerca sposando la moderna filosofia del ruolo preminente dei bisogni del paziente e la condivisione delle scelte terapeutiche direttamente con le persone che vivono la condizione invalidante. A riprova del desiderio di partecipazione il 95% degli intervistati dichiara che non vivrebbe un arruolamento alla ricerca clinica come un carico ulteriore alle proprie terapie.

Del resto, anche la legge n.3 dell’ 11 gennaio 2018, che recepisce a livello nazionale quanto disposto del Regolamento Europeo n.536/2014, garantisce l’inclusione dei pazienti nei processi di valutazione dei medicinali, purtroppo rimane ancora disattesa.

Ufficio Stampa Lega Italiana Sclerosi Sistemica  ufficiostampa@sclerosistemica.info